ALN:全球第5款 siRNA垄断者Alnylam又一款疗法获批，用治多发性神经病_SIR

近日，全球领先的RNAi治疗公司Alnylam(纳斯达克:ALNY)宣布FDA已批准公司一款新的SiRNA疗法AMVUTTRA(vutrisiran)，用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性的多发性神经病每三个月(每季度)皮下注射一次。值得一提的是，这是全球第5款获批上市的SiRNA疗法。

hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、快速进展的致命疾病，具有衰弱性多发性神经病的表现，目前几乎没有治疗的选择。Amvuttra是一种双链小干扰RNA，靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白信使RNA，Alnylam利用其增强稳定化学-GalNAc偶联递送平台设计，增加了该疗法的效力和代谢稳定性。

Solana生态限价订单簿DEX Phoenix计划今日上线:8月23日消息，Solana生态限价订单簿DEX Phoenix计划今日上线。

8月18日，Phoenix开发团队Ellipsis Labs宣布完成330万美元种子轮融资，Electric Capital领投，Robot Ventures、Anagram以及Solana联合创始人Anatoly Yakovenko、Polygon Labs CEO MarcBoiron和Monad Labs CEO Keone Hon等天使投资人参投。[2023/8/24 18:18:27]

此次AMVUTTRA的获批是基于3期临床研究HELIOS-A9个月的积极结果：患者在接受治疗9个月后，AMVUTTRA组的mNIS+7评分与基线相比降低2.2点，而外部对照组评分增加14.8点；9个月时，50%的患者与基线相比症状得到改善；另外，在第9个月时，AMVUTTRA组达到了研究中的所有次要终点，并且在第18个月时，疗效效果和第9个月时保持一致；在安全性方面，没有发生与药物相关的停药或死亡事件，最常报告的不良事件包括关节痛，呼吸困难和维生素A减少。在5例患者中报告了注射部位反应，并且都是轻度和短暂的。

加密挖矿硬件零售商Phoenix Technology将投入3亿美元，用于收购、开发、维护和运营挖矿站点:10月27日消息，加密货币挖矿硬件零售商Phoenix Technology宣布将投入3亿美元，用于在全球范围内收购、开发、维护和运营挖矿站点。此外，Phoenix Technology正在与当地市政当局和加密数据中心冷却企业密切合作，开发沉浸式冷却新技术，该技术将使能源使用率提高20-30%。

Phoenix Technology于8月任命了新任CEO Carl Agren，并签约成为神马矿机的区域内独家销售合作伙伴。[2022/10/27 11:48:33]

综上，整体结果显示：该疗法改善了多发性神经病的体征和症状，超过50%的患者病情得到了逆转或停止。

Uphold支持使用加密货币购买50种美国股票:金色财经报道，数字支付平台Uphold推出了一项服务，使全球交易者可以全天候交易50种美国股票，其中包括特斯拉、苹果、Facebook等。Uphold还提供30多种加密货币的购买、出售和交易。[2020/10/9]

01左中括号SiRNA疗法左中括号

siRNA是一种具有双链RNA的寡核酸，含有19~21个碱基对。在生物体中，siRNA介导的RNA干扰所引起的基因沉默，是一种重要的基因表达调控方式，其可特异性引发靶mRNA降解，抑制基因表达。

斯坦福大学的AndrewFire教授是最早证明双链RNA可以触发更高效的基因沉默。1998年，他将反义RNA和正义RNA混合注入秀丽隐杆线虫体内，观察到强烈的抑制基因表达。他和另一位马萨诸塞大学的CraigMello教授也因发现siRNA机制，在2006年获得了诺贝尔生理学或医学奖。

Wilshire Phoenix向美国SEC申请公开交易的比特币基金:金色财经报道，投资公司Wilshire Phoenix已按照规定向美国证券交易委员会（SEC）提交了公开交易比特币基金的S-1注册声明。该基金将以一种易于获取和具有成本效益的方式为投资者提供比特币敞口，而不会带来与获取或持有比特币有关的不确定且通常复杂的要求。该基金名为比特币商品信托（Bitcoin Commodity Trust），将在OTC Markets Group的OTCQX最佳交易市场公开发售。一旦发行，投资者可以在整个交易日中买卖信托，就像任何其他公开交易的证券一样。[2020/6/13]

此后到2011年，全球掀起了一股siRNA研发浪潮。

与化学药或抗体相比，siRNA的首要优点在于平台特性。只需重新排列四种核苷酸A、G、C、T(U)的顺序，就可以快速开发出成新的药物，同时其筛选和开发耗时远小于化药和抗体药。

声音 | V神澄清：从未投资TenX 也未曾从Fenbushi Capital获利一分:有网友质疑V神还在Fenbushi Capital董事会时，曾参与投资TenX项目并从中获利，但V神回复称：“从未投资Tenx，也未曾从Fenbushi Capital获利一分。”据鸵鸟区块链此前报道，加密货币项目TenX（PAY）创始人Julian Hosp疑似在Bittrex交易所中抛售了222万PAY代币。也有报道称，他曾经参与金字塔局。[2019/1/16]

另外，和通常药物靶向下游的蛋白质不同，siRNA靶向的是上游的mRNA。所以它能够靶向很多小分子和单抗无法成药的靶点，比如AAT、APOC3、DMPK、HTT以及几十种三核苷酸重复疾病的靶点。

然而siRNA药物的开发并不一帆风顺。早期，siRNA存在很多问题：如难以穿过细胞膜，易被核酸酶降解、易被肝肾清除等。这导致了众多制药公司如罗氏、默沙东、诺华、辉瑞等相继退出该领域。

但热潮退去，全球仍有Alnylam这类专注于siRNA药物研发的公司坚持不懈，经过多年的沉淀，走在了这一领域的最前沿。

02左中括号SiRNA上市及在研企业左中括号

截止目前，全球已上市5款SiRNA疗法，这些疗法研发企业均有Alnylam，由此可见SiRNA疗法市场几乎被Alnylam垄断，这为公司带来了相当丰厚的经济收入。

2021年Alnylam全球净产品收入实现6.62亿美元，同比增长83%，2022年第一季度，Alnylam全球净产品收入为1.87亿美元，同比增长38%；不过在单品销售上，均与2021年Q4相比有所减少。

聚焦国内，目前暂无siRNA药物上市，大多处于均临床和临床前研究阶段，代表企业有苏州瑞博、圣诺制药、舒泰神、舶望制药、西安荣清畅等。

其中圣诺制药是我国第一家小核酸药上市公司，目前已建立国内首家多肽核酸纳米药物创新基地。公司在RNAi递送平台上具有深厚的积累，除了拥有肝向递送的新型的GalNAcRNAi递送平台GalAhead和PDov，还有独创的组氨酸-赖氨酸共聚多肽纳米颗粒导入技术；PNP可触达除肝脏外众多靶向器官且可同时携带多个靶向siRNA，让其在同一靶向细胞中产生协同的基因沉默效应，可以提高RNAi的药物疗效。

另外，瑞博生物SR061是目前国内研发进展较快的的小核酸药物，用于治疗急性非动脉炎性前部缺血性视神经病变；2021年4月成立的舶望制药专注于siRNA药物的开发，在去年完成由杏泽资本独家领投的天使轮融资后，3个月前又完成了超4亿元人民币的A轮融资。

SUMMARY小结

小核酸药犹如二十年前的抗体药，方兴未艾。龙头企业Alnylam近年的优异成绩充分印证siRNA是未来创新药的黄金赛道之一。但现阶段国内原研药市场都尚未成熟，核酸药研发基础更是单薄，尽管人才技术团队还有在研产品看起来欣欣向荣，但经验值极其匮乏，产业链也尚未完善，各地已经争相布局谋划核酸药这一新兴领域。

参考来源：

1.https://investors.alnylam.com/press-release?id=26776

2.公司官网

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